Orang kebal terhadap CRISPR

Mungkin sebagian besar pembaca tahu tentang keberadaan editor genome CRISPR, di mana diskusi ilmiah telah diadakan untuk waktu yang lama dan berbagai penemuan sedang dibuat. Namun demikian, menurut para ahli dari University of Stanford, orang-orang individu dapat memiliki perlindungan kekebalan untuk dimasukkan ke dalam DNA, dan ini membuat penggunaan teknologi ini tidak praktis.

Para ilmuwan dari Stanford University, pekerjaan penelitian telah membuat penemuan yang tak terduga: sebagian besar umat manusia memiliki perlindungan kekebalan tubuh untuk teknik editing CRISPR genetik.
Para ahli menganalisis komposisi darah lebih dari dua puluh bayi yang baru lahir dan dua belas relawan paruh baya. Analisis ini mempertimbangkan kandungan antibodi seperti protein Cas9 - ini adalah jenis yang digunakan untuk revisi dan pemotongan DNA helix. Para ahli melihat bahwa lebih dari 65% subjek adalah pemilik sel T, yang menciptakan perlindungan terhadap pengaruh Cas9.
 
Ahli apa yang telah ditemukan, hal itu menunjukkan: pengobatan genetik yang terkait dengan penghapusan mutasi tidak akan menyebabkan hasil yang sukses dan mungkin tidak berlaku untuk manusia. Proses perlindungan akan memblokir kemungkinan menggunakan metode CRISPR, yang seharusnya membantu menyembuhkan penyakit serius. "Selain itu, kekebalan dapat memprovokasi perkembangan keracunan signifikan tubuh manusia," kata Dr Matthew Portus.
 
Intinya adalah bahwa jenis protein cas9 lebih populer, aktif digunakan dalam penelitian yang berkaitan dengan CRISPR, mendapatkan sepasang mikro-organisme - adalah staphylococcus aureus dan streptococcus piogenik. Bakteri inilah yang secara sistematis memasuki tubuh manusia, sehingga pertahanan kekebalan seseorang "mengenal mereka dengan baik".
 
Namun, ada solusi untuk masalah ini. Sangat mungkin bahwa para ilmuwan akan mulai mengembangkan teknologi yang lebih canggih yang akan digunakan mikroba tidak termasuk dalam daftar "tamu sering" dalam tubuh manusia. Misalnya, Anda dapat menggunakan mikroorganisme yang hidup di kedalaman sumber hidrotermal. Atau, teknik pengeditan genetik ekstrakorporeal dari struktur seluler mungkin berhasil.
 
Para ilmuwan menggunakan "pisau genetik" - teknologi CRISPR, - baru-baru ini. Tugas spesialis adalah untuk menyembuhkan pasien dari sindrom Hunter - patologi genetik yang rumit, meskipun jarang. Pasien disuntik dengan beberapa miliar gen mengoreksi yang dikoreksi, dalam kombinasi dengan "kotak peralatan" khusus yang memotong DNA helix. Selanjutnya direncanakan untuk melakukan serangkaian percobaan di mana lebih banyak pasien yang seharusnya berpartisipasi, mungkin menderita penyakit serius lainnya. Misalnya, mereka bisa menjadi sakit dengan fenilketonuria atau penyakit seperti hemofilia B.
Kemajuan dan hasil pekerjaan diterbitkan di bioRxiv, serta di MIT Technology Review.

[1], [2]