Terapi gen telah meningkatkan harapan hidup

Dengan mempengaruhi gen tertentu, adalah mungkin untuk meningkatkan harapan hidup rata-rata hewan dari banyak spesies, termasuk mamalia, yang telah dibuktikan oleh banyak penelitian. Namun, sampai hari ini berarti perubahan gen yang tidak dapat dipulihkan dalam tahap perkembangan embrio, sebuah pendekatan yang tidak layak dilakukan terhadap tubuh manusia. Para ilmuwan dari Pusat Penelitian Kanker Nasional Spanyol (Centro Nacional de Investigaciones Oncologicas, CNIO) di bawah arahan sutradaranya María Blasco telah membuktikan bahwa umur tikus dapat ditingkatkan dengan satu suntikan obat yang secara langsung mempengaruhi gen hewan di negara dewasa. Mereka melakukan ini dengan terapi gen, sebuah strategi yang belum pernah digunakan untuk memerangi penuaan. Penggunaan metode ini pada tikus dikenal aman dan efektif.

Hasil penelitian tersebut dipublikasikan di jurnal EMBO Molecular Medicine. Dengan menggunakan terapi gen, para ilmuwan dari CNIO bekerja sama dengan Eduard Ayuso dan Fátima Bosch dari Center for Animal Biotechnology and Gene Therapy dari Universitas Otonomi Barcelona (Universitat Autònoma de Barcelona) telah mencapai " meremajakan "efek pada percobaan pada orang dewasa (yearlings) dan tikus berusia dua tahun.

Tikus yang mendapat terapi pada usia satu tahun hidup lebih lama rata-rata sebesar 24%, dan pada usia dua tahun - sebesar 13%. Selain itu, perawatan tersebut telah menghasilkan perbaikan yang signifikan dalam kesehatan hewan, menunda perkembangan penyakit terkait usia - seperti osteoporosis dan resistensi insulin - dan memperbaiki indikator penuaan seperti koordinasi neuromuskular.

Terapi gen yang digunakan terdiri dari mengenalkan hewan dengan virus DNA yang dimodifikasi dimana gen virus digantikan oleh gen enzim telomerase, yang memainkan peran kunci dalam penuaan. Telomerase mengembalikan daerah terminal kromosom, yang dikenal sebagai telomere, dan dengan demikian memperlambat jalannya jam biologis sel dan, akibatnya, dari keseluruhan organisme. Virus ini bertindak sebagai kendaraan yang mengantarkan gen telomerase ke sel.

Studi ini "menunjukkan bahwa adalah mungkin untuk mengembangkan terapi gen anti penuaan berdasarkan telomerase tanpa meningkatkan kejadian kanker," klaim pengarangnya. "Organisme penuaan menumpuk kerusakan DNA akibat pemendekan telomere, [penelitian ini] menunjukkan bahwa terapi gen berdasarkan sintesis telomerase dapat memulihkan atau menunda terjadinya lesi tersebut."

Telomeres melindungi ujung kromosom, tapi mereka tidak dapat melakukan ini tanpa henti: dengan setiap pembagian sel, telomer menjadi lebih pendek sampai disingkat sehingga benar-benar kehilangan fungsinya. Akibatnya, sel berhenti membelah dan tumbuh tua atau mati. Telomerase mencegah hal ini, mencegah pemendekan telomer atau bahkan mengembalikan panjangnya. Intinya, apa yang dia lakukan adalah menghentikan atau mengatur ulang jam biologis sel.

Tapi di sebagian besar sel, gen telomerase hanya aktif sebelum kelahiran; Dalam sel-sel organisme dewasa, dengan sedikit pengecualian, telomerase tidak diekspresikan. Pengecualian ini diwakili oleh sel induk dewasa dan secara tidak terbatas membagi sel kanker, yang karenanya tidak berubah: kunci keabadian sel tumor justru merupakan ekspresi telomerase, telah ditunjukkan dalam sejumlah penelitian.

Risiko inilah yang meningkatkan kemungkinan pengembangan tumor kanker - menunda penelitian tentang pengembangan obat anti penuaan berdasarkan telomerase.

Pada tahun 2007, kelompok Blasko membuktikan bahwa adalah mungkin untuk memperpanjang umur tikus transgenik yang genomnya diubah secara ireversibel pada tahap embrio: para ilmuwan memaksa sel mereka untuk mengekspresikan telomerase dan, di samping itu, membuat salinan gen resistensi kanker tambahan. Hewan tersebut hidup 40% lebih lama dari biasanya tanpa kanker.

Tikus yang mendapat terapi gen dalam percobaan ini juga bebas dari kanker. Menurut pendapat para ilmuwan Spanyol, hal ini disebabkan oleh kenyataan bahwa pengobatan dimulai saat hewan sudah dewasa dan oleh karena itu tidak mempunyai waktu untuk mengumpulkan sejumlah penyimpangan yang cukup untuk munculnya tumor.

Selain itu, jenis virus yang digunakan untuk mengantarkan gen telomerase ke sel sangat penting. Para penulis memilih virus yang tampaknya aman, yang berhasil digunakan dalam terapi gen hemofilia dan penyakit mata. Secara khusus, ini tidak mereplikasi virus yang didapat dari orang lain yang tidak patogen terhadap manusia.

Studi ini terutama dilihat sebagai bukti kebenaran konsep bahwa terapi berbasis telomerase adalah pendekatan yang mungkin dan umumnya aman untuk meningkatkan harapan hidup tanpa penyakit dan untuk mengobati penyakit yang berhubungan dengan telomer pendek.

Meskipun metode ini mungkin tidak digunakan sebagai agen anti penuaan untuk tubuh manusia, setidaknya dalam jangka pendek, ia dapat membuka kemungkinan baru dalam pengobatan penyakit yang terkait dengan adanya telomer abnormal di jaringan, misalnya pada beberapa kasus fibrosis paru manusia. .

Menurut Blasco, "penuaan saat ini tidak dianggap sebagai penyakit, namun para ilmuwan semakin cenderung menganggapnya sebagai sumber kondisi umum seperti resistensi insulin, atau penyakit kardiovaskular, yang frekuensinya meningkat seiring bertambahnya usia. Dengan perawatan sel penuaan, kita bisa mencegah penyakit ini. "

"Karena vektor yang kami gunakan mengekspresikan gen target (telomerase) untuk waktu yang lama, kami dapat membatasi diri pada administrasi tunggal," jelas Bosch. "Ini mungkin satu-satunya solusi praktis untuk terapi anti penuaan, karena strategi lain memerlukan administrasi obat sepanjang masa pasien, melipatgandakan risiko efek samping."

[1], [2], [3], [4], [5], [6]