FDA menyetujui obat pertama untuk pengobatan etiologi fibrosis kistik
Terakhir ditinjau: 23.04.2024
Semua konten iLive ditinjau secara medis atau diperiksa fakta untuk memastikan akurasi faktual sebanyak mungkin.
Kami memiliki panduan sumber yang ketat dan hanya menautkan ke situs media terkemuka, lembaga penelitian akademik, dan, jika mungkin, studi yang ditinjau secara medis oleh rekan sejawat. Perhatikan bahwa angka dalam tanda kurung ([1], [2], dll.) Adalah tautan yang dapat diklik untuk studi ini.
Jika Anda merasa salah satu konten kami tidak akurat, ketinggalan zaman, atau dipertanyakan, pilih dan tekan Ctrl + Enter.
Food and Drug Administration (FDA) AS telah menyetujui penggunaan obat pertama untuk terapi etiologi fibrosis kistik, lapor AP.
Cystic fibrosis adalah penyakit bawaan yang disebabkan oleh mutasi gen pengatur konduksi transmembran pada CFV (regulator konduktansi transmembran kistik fibrosis). Protein ini, menjadi saluran ion, mengatur pengangkutan ion air dan klorin melalui membran sel-sel membran mukosa. Karena perubahan struktur CFTR, viskositas lendir meningkat, yang menyebabkan akumulasinya pada sistem pernapasan, pencernaan dan genitourinari. Hal ini, pada gilirannya, penuh dengan infeksi kronis yang parah pada organ terkait, karena banyak pasien tidak hidup sampai dewasa.
Sampai saat ini, tidak ada pengobatan kistik fibrosis etiologi (yang menyebabkan penyakit) - pada pasien tersebut hanya terapi simtomatik yang digunakan.
Obat baru Kalydeco (ivacaftor, ivakaftor), yang dikembangkan oleh perusahaan farmasi Amerika Vertex Pharmaceuticals, meningkatkan CFTR kerja, dimana karena mutasi pada asam amino glisin posisi 155 digantikan oleh asam aspartat (protein varian seperti dilambangkan G551D-CFTR). Secara khusus, ini meningkatkan kemungkinan pembukaan saluran ion ini di bawah aksi siklik adenosin monofosfat (cAMP) dan meningkatkan aliran klorin melalui selaput, yang terganggu pada fibrosis kistik.
Percobaan ivakaftora memperbaiki indeks fungsi paru-paru dengan rata-rata 10% dan membantu mereka bertambah berat (fibrosis kistik biasanya memiliki defisit dalam berat badan), dan juga meningkatkan kesejahteraan secara signifikan.
Kalydeco diproduksi berdasarkan gagasan tablet yang mengandung 150 miligram zat aktif dan dirancang untuk diminum dua kali sehari. FDA menyetujuinya untuk orang dewasa dan anak-anak di atas enam tahun. Khasiat dan keamanan obat pada anak kecil saat ini sedang diselidiki.
Mutasi, di mana ivakaftor aktif mendasari hanya empat persen dari kasus cystic fibrosis, yaitu, dari sekitar 30 juta orang Amerika menderita penyakit ini, obat-obatan dapat membantu hanya sekitar 1200 (obat akan diberikan hanya setelah mengidentifikasi pasien G551D-CFTR). Sebagian besar kasus fibrosis kistik dikaitkan dengan mutasi dimana pada posisi 508 CFTR tidak ada asam amino fenilalanin (varian protein CFTR-ΔF508). Untuk bentuk penyakit ini Vertex telah mengembangkan obat VX-809, yang masih menjalani uji klinis.
"Terlepas dari kenyataan bahwa [ivakaftor] tidak cocok untuk sebagian besar pasien, itu membuktikan bahwa Anda dapat mendeteksi kesalahan dalam gen dan rasional mengembangkan obat yang perbaikan masalah", - kata direktur program untuk Cystic Fibrosis di State University of New York di Buffalo Drews Borovits (Drucy Borowitz).
Perkembangan biaya Ivakaftor Vertex ratusan juta rupiah. $ 75 juta menyumbangkan Cystic Fissure Foundation. Kursus pengobatan tahunan dengan obat ini akan menghabiskan biaya 294 ribu dolar, yang menjadikannya salah satu obat paling mahal.
"Harga obat diberikan sesuai dengan nilainya untuk sekelompok kecil pasien," wakil presiden eksekutif Vertex Nancy Wysenski menjelaskan kepada para analis. Dia mencatat bahwa pasien tanpa asuransi kesehatan atau mereka yang pendapatan keluarganya tidak melebihi 150 ribu dolar setahun, perusahaan tersebut akan memberikan obat tersebut secara gratis. Selain itu, akan mencakup 30% dari harga Kalydeco untuk kelompok tertentu dari pasien yang diasuransikan.
[