Terobosan telah dibuat dalam pengembangan obat untuk mengobati fibrosis kistik

Ahli biologi sel Harvard di Rumah Sakit Umum Massachusetts telah membuat terobosan dalam mengembangkan obat untuk mengobati fibrosis kistik, penyakit mematikan yang merenggut sekitar 500 nyawa di seluruh dunia setiap tahun.

Para ilmuwan memprogram ulang sel-sel kulit dari pasien fibrosis kistik menjadi sel-sel induk pluripoten yang diinduksi (iPS), yang serupa dengan sel-sel induk embrionik, dan menumbuhkan epitel paru-paru khusus untuk pasien dengan penyakit saluran napas terkait fibrosis kistik.

Para ilmuwan Harvard kini dapat menumbuhkan jaringan ini dalam jumlah tak terbatas. Semua sel epitel yang diperoleh di laboratorium mengandung mutasi delta 508, yang menyebabkan sekitar 70 persen dari semua kasus fibrosis kistik dan 90 persen dari penyakit yang didiagnosis di Amerika Serikat. Selain itu, sel-selnya juga membawa mutasi G551D, yang ditemukan pada 2 persen dari semua pasien dengan fibrosis kistik.

Pekerjaan ini diawasi oleh Jayaraj Rajagopal dan diterbitkan dalam suplemen jurnal Cell Stem Cell.

Menurut Douglas Melton, salah satu direktur Harvard Stem Cell Institute, "hasil penelitian ini memungkinkan untuk memperoleh jutaan sel untuk penyaringan obat, dan untuk pertama kalinya, sel dari orang dengan fibrosis kistik dapat digunakan sebagai target untuk obat eksperimental."

Jaringan epitel yang diciptakan oleh Rajagopal dan rekan-rekannya juga menyediakan sel untuk penelitian penyakit pernapasan seperti asma, kanker paru-paru, dan bronkitis kronis. Hal ini dapat mempercepat pengembangan pengobatan untuk penyakit-penyakit ini juga.

Mengomentari pencapaian kelompoknya, Rajagopal mencatat, "Kami tidak berbicara tentang penyembuhan fibrosis kistik, kami hanya berbicara tentang obat yang dapat meringankan masalah utama penyakit ini - kerusakan epitel organ pernapasan.

Fibrosis kistik, yang terdeteksi pada hari-hari pertama kehidupan seseorang atau pada masa kanak-kanak, merupakan penyebab kematian dini. Saat ini, pasien dapat hidup hingga 30 tahun berkat pengobatan yang efektif terhadap infeksi penyerta dan diagnosis medis serta genetik penyakit ini sejak dini. Namun, terlepas dari semua pencapaian ini, keberhasilan dalam memberantas penyebab awal fibrosis kistik masih kecil. Cacat pada satu gen yang mengkode protein pengatur konduktivitas transmembran fibrosis kistik menyebabkan penebalan sekresi kelenjar sekresi eksternal. Akibat kesulitan aliran keluar sekresi, terjadi perubahan pada organ pernapasan, pankreas, dan saluran pencernaan, serta kerja silia epitel terganggu.

"Kami telah membuat lini sel yang hebat untuk melihat apakah suatu obat efektif melawan efek mutasi G551D, dan sekarang kami tengah mencari cara untuk menyaring obat yang menargetkan mutasi delta 508," kata Rajagopal.

[ 1 ], [ 2 ]