Terapi gen pertama kali disetujui untuk pengobatan penyakit
Terakhir ditinjau: 23.04.2024
Semua konten iLive ditinjau secara medis atau diperiksa fakta untuk memastikan akurasi faktual sebanyak mungkin.
Kami memiliki panduan sumber yang ketat dan hanya menautkan ke situs media terkemuka, lembaga penelitian akademik, dan, jika mungkin, studi yang ditinjau secara medis oleh rekan sejawat. Perhatikan bahwa angka dalam tanda kurung ([1], [2], dll.) Adalah tautan yang dapat diklik untuk studi ini.
Jika Anda merasa salah satu konten kami tidak akurat, ketinggalan zaman, atau dipertanyakan, pilih dan tekan Ctrl + Enter.
Dalam sejarah medis Eropa, sebuah acara pembuatan zaman akan segera terjadi - persetujuan pertama dari penerapan praktis terapi gen untuk pengobatan penyakit turun-temurun.
European Medical Agency merekomendasikan penggunaan metode ini untuk pengobatan penyakit genetik langka yang membuat pasien tidak mampu memetabolisme lemak.
Berdasarkan rekomendasi ini, Komisi Eropa harus membuat keputusan akhir mengenai diterimanya metode pengobatan ini.
Prinsip terapi gen sederhana: jika cacat ditemukan di beberapa bagian kode genetik manusia, diganti dengan bahan gen dengan sifat yang diinginkan yang dibuat di laboratorium.
Namun, pada kenyataannya, tidak semuanya begitu sederhana. Dalam uji klinis, remaja Jesse Gelsinger meninggal di AS, dan pasien lainnya menjadi sakit dengan leukemia.
Saat ini, tidak di Eropa, maupun metode terapi gen AS tidak diterapkan.
Obat gen pertama
Komite Produk Medis di Komisi Medis Eropa mengkaji penggunaan obat Glybera untuk pengobatan penyakit Buerger-Grütz, defisiensi lipoprotein turunan herediter.
Sindrom ini terjadi pada satu dari satu juta orang. Pasien memiliki struktur gen yang rusak, yang bertanggung jawab atas pemecahan lemak di saluran pencernaan.
Hal ini menyebabkan akumulasi lemak dalam darah, nyeri inguinalis dan pankreatitis akut.
Satu-satunya cara untuk meringankan kondisi pasien tersebut sejauh ini adalah diet bebas lemak yang paling ketat.
Pengobatan baru ini didasarkan pada penggunaan virus yang menginfeksi jaringan otot dan menyuntikkan salinan gen utuh ke dalam tubuh.
Dianjurkan untuk pasien yang menderita radang pankreas akut, pankreatitis, dan yang tidak menanggapi diet.
Penggantian gen yang cacat
Pabrikan obat baru tersebut, perusahaan farmasi UniQure, mengatakan bahwa solusi ini merupakan acara penting bagi pasien dan obat-obatan pada umumnya.
Kepala perusahaan, Jorn Aldag, mengatakan: "Pasien dengan kekurangan lipasease lipoprotein takut makan makanan normal, karena ini dapat menyebabkan radang pankreas akut dan sangat menyakitkan, yang sering mengakibatkan rawat inap."
"Sekarang - untuk pertama kalinya dalam sejarah - metode pengobatan telah dikembangkan yang tidak hanya mengurangi risiko peradangan, namun juga memiliki efek menguntungkan jangka panjang pada kondisi pasien," tambahnya.
China menjadi negara pertama di dunia yang secara resmi mengotorisasi penggunaan terapi gen.
[