Terobosan dalam pengembangan obat untuk pengobatan fibrosis kistik
Terakhir ditinjau: 23.04.2024
Semua konten iLive ditinjau secara medis atau diperiksa fakta untuk memastikan akurasi faktual sebanyak mungkin.
Kami memiliki panduan sumber yang ketat dan hanya menautkan ke situs media terkemuka, lembaga penelitian akademik, dan, jika mungkin, studi yang ditinjau secara medis oleh rekan sejawat. Perhatikan bahwa angka dalam tanda kurung ([1], [2], dll.) Adalah tautan yang dapat diklik untuk studi ini.
Jika Anda merasa salah satu konten kami tidak akurat, ketinggalan zaman, atau dipertanyakan, pilih dan tekan Ctrl + Enter.
Ahli biologi sel Harvard dari Rumah Sakit Umum Massachusetts telah membuat terobosan dalam pengembangan obat untuk pengobatan fibrosis kistik, penyakit mematikan yang memakan waktu sekitar 500 jiwa per tahun di dunia.
Para ilmuwan telah memprogram sel-sel kulit pasien dengan fibrosis kistik di diinduksi sel induk berpotensi majemuk (iPS), yang mirip dengan sel induk embrionik, dan tumbuh epitel paru dari mereka khusus untuk pasien dengan lesi fibrosis kistik jalan napas.
Kain ini ilmuwan Harvard sekarang bisa tumbuh dalam jumlah tak terbatas. Semua sel epitelium yang diperoleh di laboratorium mengandung mutasi delta 508, yang menyumbang sekitar 70 persen dari semua kasus fibrosis kistik dan 90 persen penyakit yang terdeteksi di Amerika Serikat. Selain itu, sel-selnya juga membawa mutasi G551D, yang ditemukan pada 2% dari semua pasien dengan fibrosis kistik.
Pekerjaan itu dilakukan di bawah arahan Jayaraj Rajagopal dan diterbitkan dalam suplemen untuk jurnal Cell Stem Cell.
Menurut Douglas Melton, salah satu direktur Institut Stem Cell Harvard (Douglas Melton), "hasil penelitian ini memungkinkan jutaan sel untuk skrining obat terlarang, dan untuk pertama kalinya, sel-sel orang yang sakit dapat menjadi sasaran obat eksperimental. Cystic fibrosis. "
Jaringan epitel, yang diciptakan oleh Rajagopal dan rekannya, juga menyediakan sel untuk studi penyakit pernafasan seperti asma, kanker paru-paru dan bronkitis kronis. Hal ini bisa mempercepat pengembangan metode pengobatan untuk penyakit ini.
Mengomentari pencapaian kelompoknya, Rajagopal mencatat, "Kami tidak berbicara tentang pengobatan fibrosis kistik, kami hanya berbicara tentang obat yang dapat meringankan masalah utama penyakit ini - kekalahan epitel sistem pernafasan.
Cystic fibrosis, ditemukan pada hari-hari awal kehidupan seseorang atau pada masa kanak-kanak - penyebab kematian dini. Saat ini, pasien dapat hidup sampai 30 tahun karena pengobatan yang efektif untuk infeksi bersamaan dan diagnosis genetik medis dini terhadap penyakit ini. Namun, terlepas dari keberhasilan ini, keberhasilan dalam membasmi penyebab kistik fibrosis tidak hebat. Cacat satu gen yang dikodekan untuk regulator konduktivitas transmembran protein cystic fibrosis menyebabkan penebalan rahasia kelenjar sekresi eksternal. Akibat kesulitan dalam arus keluar rahasianya, perubahan terjadi pada saluran pernafasan, pankreas, dan saluran cerna, dan silia epitel terganggu.
"Kami telah membuat garis sel yang sangat baik sehingga kita dapat melihat keefektifan obat tersebut sehubungan dengan efek mutasi G551D, dan sekarang kita terlibat dalam skrining obat yang ditujukan untuk mutasi delta 508," kata Rajagopal.
[